橘猫新闻 综合报道 2026年8月9日，在第九届生物药工艺发展大会上，苏州爱科百发总经理吕贺军回忆，数年前其公司与一家企业合作时，对方用AI跑出的第一批候选分子“基本都是不可成药的无效产物”。他同时指出，随着大模型底层技术发展，此类情况在现今AI药物研发中“基本不可能再出现”。
AI为药物研发按下“加速键”已成行业共识。AI可挖掘文献与生物数据库中的关联信息，快速锁定潜在靶点，生成新分子结构，并对活性、毒性等做前置预判，大幅缩减需实际合成验证的化合物数量。赛道参与者已从传统药企扩展至AI算法企业、科技巨头及数据服务商。
镁伽科技联合创始人张琰介绍，其鲲鹏实验室在无人值守下，4个月完成18个靶点56轮干湿实验闭环迭代，工作量相当于传统模式四五十名科研人员三四年的产出。剂泰科技联合创始人王文首表示，AI可将药物早期开发周期从三四压缩至一两年，其自研AiTEM平台在恒瑞医药完成本地化部署，将临床前制剂优化周期从1-2年缩短至3个月以内。
然而，AI的能力边界正被重新审视。启明创投副总裁黄硕指出，药物靶点发现逻辑复杂，源头研究难以直接临床验证，体系割裂。有数据显示，具备成药潜力的靶点约3000-5000个，但已获批药物对应仅约500个，八成至九成靶点未获开发。复宏汉霖AIDD负责人杨馨怡形容，AI现阶段“小惊喜不断，大惊喜没有”，寄望其诞生颠覆性成果“好比花两块钱买彩票博百万大奖”。
目前，全球尚无一款由AI全程主导设计的药物获批上市，仅少数项目推进至三期临床。业内认为，AI制药技术体系由化学模型与生物模型构成，前者解决“如何高效开发药物”，后者决定行业价值上限，但生物模型发展尚不成熟，模型可解释性不足制约成药率。未来突破点将聚焦生物学基础模型与多模态技术的深度落地，整合基因、蛋白等多维度数据，实现更精准的靶点预测与成药性评估。
