橘猫新闻 综合报道 由京东原副总裁、渐冻症患者蔡磊牵线推动研发的一款国产渐冻症创新药，已顺利完成二期临床试验，预计将于明年上市。这是我国首款完全自主设计研发、针对SOD1基因突变型渐冻症的药物，相关研究成果已登上国际权威期刊《自然·医学》。
北京天坛医院近日公布的数据显示，首批6名患者在连续用药240天后，致病蛋白水平下降56%至69%，神经损伤相关生物标志物下降超过一半，病情整体趋于稳定。部分患者甚至恢复了此前完全丧失的脚趾活动能力。所有参与试验患者目前均存活，其中一名年轻患者的病情至今没有继续恶化。
这款新药主要针对约10%的SOD1基因突变型渐冻症患者，通过抑制致病基因表达，从源头阻断疾病进展。据媒体报道，蔡磊于2023年将研发企业推荐给北京天坛医院团队，促成双方合作推进项目。不过，蔡磊本人并非SOD1基因突变型患者，因此无法直接使用这款药物。
目前，北京天坛医院还在推进十余项渐冻症新药临床研究，其中针对大多数病因不明患者的国产新药也已取得积极进展。研究团队希望，未来能够让渐冻症像高血压等慢性疾病一样，通过长期治疗实现稳定控制，显著提升患者的生存质量。
