橘猫新闻 综合报道
百奥明（BioMarin）周五公布其Ⅲ期临床试验五年随访数据，显示Pombiliti联合Opfolda的组合疗法可帮助晚发型庞贝病（LOPD）成人患者在连续五年用药期间维持步行距离，呼吸功能整体保持相对稳定，未发现新的安全风险信号。
该分析共纳入82名受试者，包括既往未接受酶替代治疗的初治患者，以及入组前已使用酶替代疗法的经治患者。数据表明，该组合疗法在长期治疗中展现出持久获益。
上述研究结果已于日本举办的第31届世界肌肉学会年会上公布。
晚发型庞贝病是一种罕见的遗传性溶酶体贮积病，全身肌肉会出现进行性、随时间不断加重的肌无力，不少患者的呼吸控制肌肉亦受到损伤，病情可较为严重。
百奥明于2025年12月收购了销售该组合疗法的阿米库斯治疗公司（Amicus Therapeutics），借此扩大自身在罕见代谢病领域的布局。
